Sclerosi laterale amiotrofica, sperimentata con successo una nuova cura che potrebbe bloccarne la progressione
Secondo una ricerca pubblicata su Nature Medicine, si sarebbe trovato il modo per arrestare la progressione della sclerosi laterale amiotrofica, una malattia neurodegenerativa che colpisce le cellule nervose del cervello e del midollo spinale. Una equipe internazionale di medici guidata da ricercatori della University of California San Diego School of Medicine avrebbe sperimentato con successo un nuovo modo per fornire efficacemente un vettore di silenziamento genico ai topi affetti da sclerosi laterale amiotrofica (ALS) adulti, con conseguente soppressione a lungo termine del disturbo degenerativo dei motoneuroni se il vettore di trattamento viene erogato prima dell’insorgenza della malattia e di blocco della progressione della malattia negli animali adulti se il trattamento viene effettuato quando i sintomi sono già comparsi.
Finora la medicina ha trovato solo rimedi per curare i sintomi
I risultati sono stati pubblicati sulla rivista Nature Medicine. Martin Marsala, professore presso il Dipartimento di Anestesiologia presso la UC San Diego School of Medicine e membro del Consorzio Sanford per la medicina rigenerativa, è uno degli autore senior dello studio. Sappiamo che i motoneuroni, responsabili della comunicazione dei movimenti vengono danneggiati da questa patologia degenerativa, con conseguente perdita graduale del controllo muscolare che influisce sulla capacità di parlare, mangiare, muoversi e respirare. Finora la medicina ha trovato solo rimedi sintomatici ma non esiste attualmente una cura. La maggior parte dei pazienti soccombe alla malattia da due a cinque anni dopo la diagnosi.
Cosa si è scoperto
Il nuovo approccio prevede l’iniezione di shRNA – una molecola di RNA artificiale in grado di silenziare o spegnere un gene bersaglio – che viene consegnata alle cellule attraverso un innocuo virus adeno-associato. Sono state effettuate iniezioni del virus che trasportava shRNA in due siti nel midollo spinale di topi adulti che esprimono una mutazione del gene SOD1 che causa la SLA, poco prima dell’insorgenza della malattia e quando gli animali avevano già evidenziato i primi sintomi.
I risultati della sperimentazione
I risultati di questa sperimentazione hanno visto mitigare notevolmente la neurodegenerazione nei topi pre-sintomatici, che mostravano una normale funzione neurologica senza insorgenza di malattia rilevabile. L’effetto funzionale corrispondeva alla protezione quasi completa dei motoneuroni e di altre cellule, comprese le giunzioni tra neuroni e fibre muscolari. Nei topi adulti che già presentano sintomi simili alla SLA, l’iniezione ha effettivamente bloccato l’ulteriore progressione della malattia e la degenerazione dei motoneuroni
Le iniezione sono state praticate anche a suini adulti, le cui dimensioni del midollo spinale sono simili agli umani, scoprendo che la procedura poteva essere eseguita in modo affidabile e senza complicazioni chirurgiche. Risultati promettenti anche in vista di un approccio terapeutico che potrà essere testato anche sugli esseri umani.
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